Dr. med. Inga Hegemann - Koautorenschaft im NEJM

Neue Wege in der Hämophiliebehandlung durch «Rebalancieren» der Blutgerinnung

​Wie kürzlich im New England Journal of Medicine berichtet gibt es neue noch nicht zugelassene Behandlungsmethoden in der Hämophilie, an deren klinischer Prüfung sich das Hämophiliezentrum Zürich beteiligt.

  • Die Standardbehandlung bei schwerer Hämophilie besteht aus einem regelmässigen intravenösen Ersatz von Gerinnungsfaktoren (bis zu dreimal pro Woche) mit dem Risiko der Entwicklung von Hemmkörpern.

  • In einer neuen Studie, die Alternativen zur häufigen Faktorsubstitution erforscht, wurden auch im Hämophiliezentrum der Klinik für Hämatologie mehrere Patienten eingeschlossen (vgl. NEJM 2017; 377:819-28).

  • Hierbei werden den Patienten subcutan inhibitorische RNA-Moleküle (Fitusiran) verabreicht.

  • Diese unterdrücken die Produktion von Antithrombin in der Leber, einem der stärksten Gerinnungshemmer, so dass die verminderte Blutgerinnung in Richtung vermehrte Gerinnung verschoben wird.

  • Das Ziel ist ein blutungsfreies Leben im Alltag ohne regelmässige prophylaktische intravenöse Verabreichung von Gerinnungsfaktoren.